本動画は、遺伝子治療による老化防止の最前線に立つ二人のパイオニア、Liz ParrishとBoyang Wangを迎えた特別対談である。Liz Parrishは長寿目的で遺伝子治療を受けた世界初の患者であり、この分野の起業家としても活躍している。一方、Boyang Wangは長寿ファンド「Immortal Dragons」の投資家兼創設者として、遺伝子治療分野を推進する企業を支援している。対談では、遺伝子治療の基本的な仕組みから、実際の治療効果、コスト予測、倫理的課題、規制の問題まで幅広く議論される。特に注目すべきは、2040年までに遺伝子治療が単一のがん治療薬よりも安価になる可能性や、富裕層が実験台となることで技術が進歩し、最終的には社会全体が恩恵を受けるという論点である。また、現在の医療システムにおける規制の遅れが、年間3600万人もの命を奪っている可能性についても言及され、より迅速な承認プロセスの必要性が強調されている。
遺伝子治療が人生を変えた実例
自分の治療によって人生が変わったことを今でも公の場で語っている方がいらっしゃいます。その方は本質的にその病気が治癒したと言えます。治療以来、公の場で普通に生活できるようになったのです。Lizさん、あなたはこの分野における患者ゼロ号だと承知しています。アンチエイジング目的で遺伝子治療を受けた人は、まだ数百人程度ですよね。
そうですね、おそらく300人以上だと思います。私は間違いなく老化という病気に苦しんでいたと言えます。あれらの遺伝子治療以降、私が得た機能向上はウェルネスの面でのものでした。それで、それ以来どのような価値を実感されていますか。
私にとっては興味深い質問ですね。それでは、Longevity Unpackedの遺伝子治療特集へようこそ。
遺伝子治療という新たなフロンティア
あなたのDNAをプログラムし直して病気を予防したり、損傷を修復したり、さらには老化そのものを遅らせることを想像してみてください。それが遺伝子治療の最前線であり、ほとんどの人が認識しているよりもはるかに速く進歩しています。
本日は、長寿目的で遺伝子治療を受けた最初の患者であり、この分野における主要な起業家でもあるLiz Parrishさん、そしてこの分野を前進させる企業を支援する長寿ファンド「Immortal Dragons」の投資家兼創設者であるBoyang Wangさんをお迎えしています。
遺伝子治療は2040年までに単一のがん治療薬よりも安価になるでしょうか。実際、COVID-19ワクチンの多くはそれ自体が遺伝子治療なのです。ですから完全にイエスです、おそらくそれよりも早いでしょう。2035年までに長寿のための遺伝子治療が承認されると思いますか。端的に答えるなら、おそらくです。
長寿の未来は今年10月、ジュネーブで形作られようとしています。グローバル・ロンジェビティ・サミットは、10月28日から30日まで開催されるジェノリア・イノベーション・ハブでの親密な集まりで、Aubrey de Grey、Matt Kaeberlein、Amy Killenといったパイオニアたちが参加します。私はアドバイザーとして参加できることを光栄に思っています。もしあなたも参加されたい場合は、コード「beyond tomorrow」で10%オフのチケットが購入できます。リンクは説明欄にあります。そこでお会いしましょう。
遺伝子治療の基礎知識
それではLizさん、なぜリスナーの皆さんは遺伝子治療について学ぶべきだと思いますか。
まず第一に、将来的にはほとんどの人が病気を生き延びるために遺伝的に修正されることになると思うからです。今日、私たちは予測可能な形で死んでいます。十分に長く生きればがん、認知症、慢性腎疾患、そして一連の心臓関連の病気で死ぬのです。
ですから、そういったもので死にたくないのであれば、そして私たちは皆そういったもので死にたくないという使命を持っていると思いますが、私たちは基本的にそのプロセスを回避するために遺伝子治療を受け始めることになります。そうすることで、より長く、より健康に生きることができ、病気で過ごす時間も少なくなるのです。
では、遺伝子治療とは何でしょうか。5歳の子供に説明するように、初めて聞く人にも分かるように説明してください。
あなたの体のほぼすべての細胞には、あなたのヒトゲノムがあります。そして遺伝子は遺伝の単位です。興味深いのは、生きている種だと私たちが考える地球上のすべての種がDNAと呼ばれるものを持っているということです。
これらは配列であり、異なる組み合わせで配置されています。そしてそれらの異なる組み合わせが種を定義するのです。実にシンプルなことです。実際、とても美しいことです。あなたの体のすべての細胞にこれらの遺伝子があり、それらがあなたが誰であるかをコードしているのです。目の色や肌の色をコードし、残念ながら私たちが死ぬことになる病気もコードしています。
ですから、これらを変更したり、追加の遺伝単位であるDNAを加えたりすることで、私たちの生き方を変え、より健康に生きられるようにしたいと考えているのです。
その方法はいくつかあります。私は2つの会社を持っています。1つの会社は長期持続型の遺伝子治療を提供しており、つまり1回の遺伝子治療を受ければ10年以上持続するというものです。
血友病患者を対象とした新しい研究では、それらの遺伝子が13年後も活性を保っており、彼らを病気から守り続けていることが示されました。ですから、これらが長期持続型の遺伝子治療であることは分かっています。それは素晴らしいことです。なぜなら、一度受ければあとは忘れていられるようなものだからです。頻繁に受ける必要がないのです。
もう1つの遺伝子治療については、私にはもう1つの会社があり、6ヶ月以上持続する遺伝子治療に取り組んでいます。そしてそれらは適切に行われており、誰かがただ何かを買わせようとしているだけで、効果があるかもしれないし、ないかもしれないというようなものではありません。
遺伝子治療の仕組みと効果
私たちがこれを行う理由は、より長く健康な生活と関連するヒト遺伝子があることを知っているからです。それらは細胞レベルおよび全身レベルで機能を持ち、私たちがより長く生きるのを助け、願わくばあれらのひどい病気にかからないようにしてくれるのです。
遺伝子治療を受ける場合、注射によって受けるか、特定の臓器への画像ガイド下での送達を受けることになるかもしれません。注射というのは静脈注射のことで、全身に行き渡ります。
それは透明な液体で、その中には一方のケースではベクターが入っており、もう一方のケースでは非常に特殊な送達方法が入っていて、それがあなたの細胞に届きます。細胞とドッキングし、細胞の中に入り、遺伝物質を送達するのです。
私たちは両方の会社で、すでに存在しているヒトゲノムに統合しないことを専門としています。ですから、あなたのヒトゲノムは同じままですが、長期発現のために細胞の核と呼ばれる特別な場所に遺伝子を送達するのです。
そしてそれらはそこに存在し、コードします。遺伝子がコードするとは、細胞によって読み取られるということです。遺伝子配列を読むためのmRNAプロセスがあり、それからタンパク質を作り出します。そしてそれらのタンパク質があなたをより健康にし、老化関連疾患に対してより抵抗力を持たせることが私たちの希望なのです。
あなたが最近おっしゃったことで印象的だったのは、遺伝子治療は基本的にペプチドが行うことを細胞レベルで残りの人生にわたって作り出すということです。つまり、ペプチドを毎日服用している人は毎日注射するか経口摂取しなければなりませんが、遺伝子治療は潜在的に1回きりで、それで大丈夫だということですよね。
まさにその通りです。遺伝子治療が始まったのは単一遺伝子疾患の領域でした。難しい言葉を使いますが、その後に意味を説明します。単一遺伝子疾患、モノはひとつを意味し、ジェニックは遺伝的を意味します。人が単一の遺伝子、つまり1つの遺伝子変異を持って生まれたとき、これが実際に一連の問題を引き起こし、特定の病気につながる可能性があるのです。
すでに血友病について述べました。血友病A、血友病B、ベータサラセミアなど、単一遺伝子疾患のカテゴリー全体があります。つまり、子供が生まれて、その子があまり健康でない、うまくいっていないと突然気づき、それが1つの遺伝子のせいだということです。
これが遺伝子治療の始まりであり、ここで病気に対する治癒効果を目にしたのです。現在、米国だけでも、一般的には稀な遺伝性疾患である単一遺伝子疾患に対して12の承認された遺伝子治療があります。
そして、これが行っていることは、1回の治療でタンパク質を上方調節し、その人の人生における病気の結果を変えるということです。重症複合免疫不全症、つまりバブルボーイ病の場合、1990年代に治療が始まり、治療によって人生が変わったことを今でも公の場で語っている方がいます。その方は本質的に病気が治癒し、治療以来、公の場で普通に生活できるようになったのです。
長寿医療としての遺伝子治療
興味深いですね。細胞・遺伝子治療と遺伝子治療について私が知っていることから、多くの稀少疾患に対する治療があり、そして今は長寿領域における遺伝子治療がアンチエイジングソリューションとしてあります。2つのバケツに分けるのは正しいでしょうか。
ええ、そうですね。なぜなら、一方は多遺伝子性、つまり複数の遺伝子を意味するからです。老化では多くのことが間違った方向に進みます。ですから第一に、私たちはまだ老化のすべてを治すことはできませんが、老化の分子的特徴を標的にすることはできます。したがって、特定の遺伝子治療で老化の細胞的および生理学的影響に浸透し始め、結果を変えることができるのです。
そしてそれが老化を実際に治すための組み合わせ遺伝子治療のカスケードに貢献し続けることを願っています。現在、私たちは筋肉量を増やし、脳機能を高め、テロメアを延長し、代謝に影響を与えることができます。FGF-21は、動物モデルで好きなだけ脂肪を食べても正常な体重を維持し、Ozempicの厄介な副作用なしでより長く生きることと関連しています。Ozempicはおそらく今後10年で一連の健康上の悪影響を引き起こすでしょう。
自己実験の経験
自己実験について話を移しましょう。Lizさん、あなたはこの分野における患者ゼロ号だと承知しています。アンチエイジング目的で遺伝子治療を受けた人は、まだ数百人程度ですよね。
ええ、おそらく300人以上です。最後に引用されてから、さらに増えているかもしれません。
Boyangさん、あなたも遺伝子治療を受けましたよね。
はい、私はミニサークルによるフォリスタチン遺伝子治療を受けた最初の人でした。それが受けたものです。
部屋に300人中2人がいるというのはかなりすごいことですね。Lizさん、あなたはBiovivaの治療薬の1つを受けるためにコロンビアに行きましたね。あなたの会社だとは知っていますが、受ける前にそのプロセス全体について少し緊張しましたか。
ええ、私たちは2015年に2つ受けました。そしてそれ以来、さらに8つ受けています。私たちはミニサークル企業の遺伝子治療とは異なるタイプの遺伝子治療を行っています。
私たちが受けるものは、生涯にわたってあなたと共にあるかもしれない発現です。ですから第一に、それについては異なる考慮事項があります。第二に、逆転写酵素に対する遺伝子治療の1つは人間に使用されたことがありませんでした。フォリスタチンは、全国小児病院を通じて筋ジストロフィーに対する安全性と有効性を経ていましたが、組み合わせて使用されたことはありませんでした。
ですから、ええ、私たちは実際に2年間遺伝子治療を研究しました。それに関するすべての論文と研究を調べました。そして私は本当に世界への贈り物としてこれを行いました。この技術を誰もがオープンソースで利用できるようにすることを目指した会社を立ち上げるためです。
そして、老化人口だけでなく子供たちも医学的に治癒できるかどうかを確認するためでした。なぜなら、私の息子が1型糖尿病と診断され、非常に多くの子供たちが依然として潜在的に治療可能な病気で死んでいることに本当にショックを受けたからです。
子供たちの治療法を探すのに数年かかり、アンチエイジング分野にたどり着きましたが、実際には方向転換はしていません。私たちが行ったことは、調べるすべての遺伝子が実際に小児疾患も治療するということです。
そして、成人の同意のある集団でそれらの候補についてより多くの研究を行うことによって、なぜなら子供たちで研究することは非常に非常に困難で、それは主に世界中の小児病院の世界だからです。私たちはこれらの治療を子供たちにも迅速に提供できるでしょう。治癒効果があるかもしれない病気に対してです。
ですから、これらは若者と高齢者という老化スペクトラムの両端に世界的な利益をもたらすような遺伝子候補なのです。これは世界にとって非常に有益です。
治療後の変化と効果
その後どう感じましたか。次の数年間で最初に見た利益は何でしたか。そして最初の治療から10年になりますよね。
ええ、10年になります。ところで、あなたは年齢がどうであれ、素晴らしく見えます。年齢は知っていますが、その年齢にしては驚異的に見えます。
ええ、私は今54歳です。利益は本当に44歳のときに持っていた制限がなくなったことでした。おかしく聞こえるかもしれませんが、私はこれらの技術が機能するかどうかを確認するためにこれを行いました。なぜなら、技術の全体像を完全に理解していないかもしれない人に使用するのは本当に倫理的ではなかったからです。
私は間違いなく老化という病気に苦しんでいたと言えます。そして、私が持っていると思った状態を治療するかもしれない遺伝子治療を受ける権利をどの国でも持っているべきだったと思います。
しかしそうは言っても、いくつかのしわや年齢とともに遅くなること以外には、来年私を殺すような衰弱させる、あるいは生命を脅かす問題はありませんでした。
しかしそうは言っても、それらの遺伝子治療以降の私の機能獲得は莫大でした。長い間やっていなかったことを始めました。私は高いエネルギーレベルを持っています。膨大な量の移動とストレスに、あまり反応なしでついていくことができます。
家にすべての食料品を運び、カウンターに登り、時間とともに気づかないうちにやらなくなっていたことをするようになりました。また、血液マーカーでは炎症マーカーが指数関数的に下がり、それは維持されています。私の最後のCRPマーカーは0.1か0.2くらいだったと思います。
本当に低いですし、それらは重要だと思います。遺伝子治療前は2や3だったと思いますから。それらの炎症マーカーを低く保つこと、私の筋肉量は確実に増加しました。
2020年には、認知症患者を助けるために何人かの人々と新しいプロトコルを構築することを進めました。それで私はそれらの患者の前にその遺伝子治療を受けました。なぜなら、彼らが調査者主導の臨床研究を開始する前に、私が他の誰よりも先に遺伝子治療を試すことが不可欠だと思ったからです。すみません、それが正確に何であるかを説明させてください。
調査者主導の臨床研究は、6人の医師グループ間の倫理承認された研究であり、同意によって行われる研究です。研究の主任研究者、主任調査官がいます。
そして、事前および事後のデータと完全なインフォームドコンセントがあります。患者はアルツハイマー関連の軽度から中等度から進行した認知機能低下を持つ患者でした。彼ら全員がfMRIを持って来なければなりませんでした。さまざまな血液検査とアルツハイマーの疑いのある事前診断を持って来なければなりませんでした。そしてもちろん、その後多くのフォローアップを行いましたが、CLOTHOを受けた後、私のIQスコアは上がり、それは続きました。
私は医療ツーリズムにおいて認知機能向上のための非常に成功した遺伝子治療になったと信じています。そして繰り返しますが、これらは科学に基づいたものであり、遺伝子の長期発現に基づいたものであり、動物における寿命延長の科学に基づいています。
そして、もしあなたが治療に参加するつもりなら、それらは本当に重要なポイントだと思います。その背後に何らかの証拠とデータがあることを確認したいでしょう。
投資家の視点と動機
Boyangさん、あなたはとても辛抱強く座っていたので、マイクをお渡しします。Lizさんが見た利益について考えるとき、私はいつも大学時代のことを思い出します。不死身だと感じていた時です。何でもできました。20晩連続でパーティーをしても、翌日まだ機能していました。
それが、私が気づいた時です。確実に老化したなと。まだ33歳ですが、確実に老化しました。あなたにとって、遺伝子治療を受ける理由は何でしたか。
ええ、それは興味深い質問ですね。ちなみに私は今年34歳です。ですから、ええ、あなたが感じていることは完全に分かります。
私の場合、まあ、少なくとも2つの理由があります。第一に、存在、生存、老化は常に私の人生の中心的なテーマでした。ですから、長寿とバイオテクノロジー・ヘルスケアでフルタイムで働き始めるずっと前から、これらを探求したかったのです。
そのため、開発中またはすでに展開されている遺伝子治療プログラムのいくつかは、私たちの長寿とアンチエイジングの目標に向けたかなり意味のあるステップです。それが1つです。
一方で、この分野の投資家として、私は常に長寿企業の第一波が収益と利益を達成するのを助けたいという強い動機を持っています。したがって、投資家が恩恵を受け、スタートアップの創業者が恩恵を受けるという幸運の好循環が生まれ、それによってより多くの才能、資源、注目、資本がこの分野に引き寄せられるのです。
それらの2つの要素で、もちろん私はミニサークルのプログラムを調べました。Biovivaや他のいくつかの遺伝子治療企業によるプログラムがあります。私たちのポートフォリオ企業の1つであるUnlimited Bioも、フォリスタチン、CLOTHO、VEGFなどの研究された分子に基づいた、科学に基づいた証拠を示したプログラムを持っています。
それらの2つの動機を念頭に置いて、私はミニサークルのフォリスタチン遺伝子治療を受けました。
いつ遺伝子治療を受けたのですか。
ああ、それは2024年1月でした。
それ以来、どのような価値を実感していますか。
それは私にとって興味深いことです。実際、私は明確な違いを感じていません。そしてそれは完全に予想外ではありません。
ミニサークル遺伝子治療の場合、送達ベクターはかなり穏やかまたは低リスクのものです。彼らはPIポリマーを使用しており、実際にはあまり長持ちしませんが、効果は一部の個人にとっては小さい可能性があります。
私の場合、あまり明確な違いを感じませんでした。全体的には良好だと感じていますが、バイオマーカー、特に通常の血液検査で追跡されるものに関しては、あまり違いを見ませんでした。しかし、明確な有害作用もありません。ですから、それはかなり幸運なことでもあります。
遺伝子治療の送達方法の違い
ここでBiovivaを大きく取り上げているような気がします。Unlimited Bioに投資してくれたことを本当に嬉しく思います。彼らは私たちの技術をライセンスしているからです。ですから、彼らに投資することで、彼は私たちに投資していることになります。彼らが私たちのフォリスタチンとCLOTHO技術を前進させるという意味で、それについてとても嬉しく思っています。
Lizさん、ミニサークルについてはどうですか。ええ、私たちは皆、一緒にこれに取り組んでいます。
それで、Lizさん、Boyangさんがあまり違いに気づくことができなかったと言っているのは、彼の年齢のせいですか、それとも送達のせいですか。
送達のせいです。ですから、私たちが行っていることは、長期発現のために細胞の核に届けるベクター送達です。彼らが行っているのは、彼が言ったように、プラスミドです。それはあまり長く持続しません。技術の用量も低いです。
そしてこれは、ミニサークルとは異なるためです。ミニサークルは実際に細胞内でより長く持続します。しかし、プラスミドはそれほど長く持続しません。より小さな治療効果を持つことになります。
しかし、多くの人々がその技術を使用することでより快適に感じるかもしれません。しかし、フォリスタチンについては、私はベクターを使った遺伝子治療を行うことを提案します。なぜなら、フォリスタチンには実際に知られている負の効果がないからです。
3種類のがんから保護します。血糖値にも良いです。その場合、インスリン感受性にも良く、炎症マーカーを下げます。ですから、特定の年齢以降は、できるだけ恒久的に、そして私たちの会社が行うような用量で上方調節することを間違いなく提案します。
Unlimited Bioがどのような用量を使用するか分かりませんが、私たちは測定可能な治療効果を目指す用量を使用します。
ベクターとプラスミドの違い
家にいる人々の中には、ベクターとプラスミドの違いに頭を悩ませている人もいるかもしれません。もう少し深く掘り下げましょう。ベクターというのは、文字通り変更しているということですか。あなたが説明してください。
忘れられないような方法で説明します。一部の人々にとってはショッキングかもしれませんが。遺伝子治療が始まって以来、測定可能な効果と長期的な効果を得る唯一の方法は、かつてウイルスだったものを使用することでした。
ウイルスは進化的に設計されており、あなたの細胞に付着し、遺伝物質を細胞の核に入れます。そしてそこで長期発現を目指します。遺伝子の転写、プロモーター、そしておそらく本当に最適化されたコドンを送達できます。そこで専門家、企業が専門化するのです。
同じ遺伝子を使用することもできますが、企業が異なれば異なる効果が得られます。なぜなら、それは実際の遺伝子自体の転写をどれだけうまく専門化できるかという、彼らの科学チームに本当にかかっているからです。
私たちは長期発現を目指しています。そして進化的にこれを得る方法はこれです。細胞の核に入れるのです。他の技術はしばしば細胞質にしか入りません。
私が持っているもう1つの会社は、実際に長期発現のためにミニサークルを細胞の核に引き込む設計を構築している世界初の会社です。それは6ヶ月、6年以上持続する可能性があり、異なる物質も引き込むことができるでしょう。
ですから、ハードコアなベクター送達がなければ、核に引き込まれないため、短期間の転写しか得られません。そして細胞はそれを切り刻んで、「あなたはここに属していない。数回転写してから出て行ってもらう」と言うでしょう。
説明ありがとうございます。理にかなっていると思います。
安全性とスピードのバランス
100%です。遺伝子治療分野は90年代から2000年代にかけて芽生えていましたが、その後、起こった不幸な出来事のいくつかによって本当に10年ほど後退しました。どのようにして速く進み、これらの製品を市場に出し、先駆的でありながら、過去の過ちを再び起こさないようにすることを目指していますか。
一般大衆への治療の展開が速すぎることには確かにリスクがありますが、同時に展開が遅すぎることにもリスクがあります。そして2つのリスクは両方とも現実的で、両方とも具体的ですが、異なって感じられます。異なる印象を与えます。
私たちの治療が積極的に何らかの損害を引き起こした場合、それはこのセクターにとってかなり悪く見え、技術の普及を本当に後退させる可能性があります。一方で、承認の欠如、承認が遅れたため、多くの人々の治療が遅れ、命が奪われた場合、それはあなたの責任ではないかのようです。誰の責任でもないかのようです。
過去にFDAは、多くの有望な技術を抑制するという道を明確に取ってきました。ですから、私の意見では、他の種類のリスクは完全に有害である可能性があり、評判を完全に損なう可能性があるため、一般大衆に技術を展開する際には注意すべきです。
適用できる適応症について注意すべきです。私たちが促進している効果について注意すべきです。それが増強であるかどうか、特に高価な治療の富裕層向けの増強なのか、それとも一般大衆が理解しやすいように、何らかの深刻な疾患を標的としていて、長寿やアンチエイジング効果も持つ適応症なのか。GLP-1受容体作動薬クラスの薬が今やっているように、もちろん2型糖尿病を標的とし、体重管理に良く、アンチエイジング効果さえあります。なんて素晴らしいことでしょう。
Lizさん、どう思いますか。
私は今ほぼ8年間規制に取り組んできましたが、技術は病気の人々のために迅速に流れる必要があると言えます。それが技術の最も安全な使用の基礎です。私たちにはBest Choice Medicineという会社があります。
私はこれらの新しい技術を導入することについて、世界中のさまざまな国々と協力し、末期患者に焦点を当ててきました。ですから、その意味でBoyangさんに同意します。治療効果が見られる適応症に使用することについてです。
また、科学審査委員会と倫理審査委員会が承認するあらゆる技術の使用について、健康な人々が参加したい場合でも同意します。Brian Kennedyが造ったとても良いフレーズがあると思います。長寿のテスト対象、モデル生物は億万長者であるようだと。
そしてそれは、人々がリスクを理解し参加したいのであれば大丈夫だと思います。なぜなら、私たちは実際に技術の最良の使用方法を知らないからです。そして、技術の最良の使用方法は予防的であると提案します。なぜなら、老化に伴って起こる多くのことは潜行性であり、それらのいくつかは、実際に患者を早期に治療しなければ修復不可能である可能性があるからです。
それを知らないことは、私たちを、治療の適切なコホートが誰であるかについて評価を行うという疑わしい領域に置き、それが後に病気で死ぬ人々につながる可能性があります。
リスク回避は確実に今年何百万人もの人々の死につながっています。3600万人です。私たちは最も必要としている人々のためにあまりにも遅く動いています。
1990年代に遺伝子治療を停止または遅らせた問題はもはや存在しません。そして幸運なことに、それらの停止期間中も基礎科学は行われ続け、より良いベクター、より良い送達、そしてはるかに大きな安全プロファイルが出てきました。
それ以来、技術への不十分な理解のために、米国内の企業でさえ、悪い結果が起こり続けています。彼らはもはや業界を停止させませんが、それは治癒効果が明白だからです。
ですから、これらの技術を実際に理解している企業がセクターに進出していることを確認する必要があります。そして規制機関が、実際に優れた安全プロファイルを持つ私たちのような企業とコミュニケーションを取る必要があります。なぜなら、その情報は、米国内の遺伝子治療企業が前進する際に、患者が実際に体に送達されるべきものの境界から踏み出さないようにするために重要だからです。
ですから、この分野は進んできました。まだいくつかの問題がありますが、遺伝子治療を使用しないことには非常に非常に重要なことが1つ伴います。100%の死亡率です。
つまり、これらのより、私が言うならば、より安全でより良い技術を使用しなければ、あなたは100%死ぬことになるということです。なぜなら、これらの技術の場合、従来の薬とは異なり、システムに対する無数の損傷がないからです。文字通り、あなたの細胞を薬物工場として使用するのです。
長寿医療の現在と未来
今日の医療に参加すると、それは長寿医療です。開心術、豚の心臓、心臓弁、スタチン、それらすべては間違いなく長寿医療です。私たちは、それらの技術を服用することによって人々がより長く生きるため、長寿が機能することを示しています。
しかし将来的には、無数の副作用なしに、ただより良い健康のために、ただそれらの問題を持たないために、一連の注射になるでしょう。
ここからそこに到達するということは、人間で研究を行わなければならないということを意味します。なぜなら、人間のデータだけがこれらの薬が実際に機能するかどうかを教えてくれるからです。モデル生物はありません。これが米国で薬の失敗率が非常に高い理由です。94%の失敗率です。なぜなら、動物モデルはこれらの薬が機能するかどうかを教えてくれないからです。人間の研究だけが教えてくれます。
ですから、私は末期患者がアクセスできるようにする法律の大きな支持者です。そして、そのデータを安全性データとして使用して、これらの薬を、実際に最大の影響を与える場所、おそらく少なくとも40代、もしかしたらそれより早い時期に戻すことができます。
非常に興味深いですね。良い指摘です。私は、ええ、簡単に追加したいと思います。億万長者が長寿治療の完璧なテスト対象であるというトピックについてもう少し。
私は、これが実際にwin-winの状況であると主張したいと思います。利益があります。まあ、社会と富裕層の人々がこれらの治療に自発的に参加しているのです。
考えてみてください。彼らは実際に実験のために自分の体を提供しているのです。彼らは生理学的セットアップの面で何ら変わりません。ですから、その場合、島やスポーツカーを買うことを好む富裕層の他のグループのことを考えると、これらの人々は実際に偉大な科学的発見と実験に貢献しているのです。
その意味で、私は実際にそのような現象に対する一般的な否定的な感情を理解しませんし、それは合理的ではないと思います。実際、私たちはいくつかの成功事例を目にしています。また、挫折や問題、課題も目にしますが、全体として、これは社会全体が促進し、さらには祝福すべき本当に素晴らしいことです。
そうです。億万長者にパイオニアに、テスト対象になってもらいましょう。そうすれば社会全体が恩恵を受けるでしょう。
手頃な価格にします。そのデータを得る必要があります。手頃な価格にするために。そして誰もがそれを欲しがるとき、これは、正直に言って、無料であるべきです。なぜなら、David Sinclairが彼の論文で指摘したように、タイトルは「老化のコスト」だったと思います。米国だけのためでした。
私たちは本当に米国中心的になっていることは分かっていますし、実際には世界中の聴衆なのです。グローバル企業なのです。しかし、この論文はたまたま米国のものでした。老化を1年だけ遅らせることができれば、年間38兆ドルの節約になります。
そして、動物データがまったく正しかったとして、できるだけ疑い深くなりたいとすれば、今持っている技術で少なくとも3年は遅らせることができるとおそらく言えるでしょう。超超慎重になっているだけなら。ですから、ここには膨大な節約があります。
それよりもさらに良くできると思います。
遺伝子治療のコストと普及
これは、私がやりたいクイックファイヤーラウンドへの素晴らしいセグエです。あなたが触れた多くのポイントについて質問します。最初のものは、答えを1文に収めましょう。
遺伝子治療は2040年までに単一のがん治療薬よりも安価になるでしょうか。
はい。Boyangさん。
はい。Lizさん。
はい。
2040年までにどれくらいの費用がかかると思いますか。無料になる可能性はありますか。
実際、COVID-19ワクチンの多くはそれ自体が遺伝子治療です。もちろん、それらには論争がないわけではありませんが、手頃な価格ではないわけではありません。ですから、完全にイエスです、おそらくそれよりも早いでしょう。
Lizさん、2035年、遺伝子治療はどれくらいの費用がかかると思いますか。
2035年。ああ、2040年と言っていると思いました。2040年…私はリスナーに少し希望を与えています。
私たちはまだ資本主義主導の社会でしょう。まだ第一級世界にはなっていないでしょう。ですから、はい、まだそれに対して請求されるでしょうが、10年以上持続する長期持続型のものについては、おそらく35,000ドルで、保険がそれをカバーするはずです。
これが若干の欠点であり、私は本当に億万長者の会話に入りたいと思います。なぜなら、それはそうだと思うからです。億万長者が彼らの体を提供して仕事をすることは針を前に進めていると同意しますが、大衆の一部が恐れていると思うのは、この技術や先進治療がかなりの間彼らの手の届かないところにあるだろうということです。
ですから、35,000ドルは大金ですが、その人がさらに10年、15年、20年働けるようになるのであれば、それは膨大な節約です。ですから、社会が、またはヘルスケアに費やすコストを削減できれば、社会にとって大きな利益です。
ですから、規制について話し、規制における過去について話すとき、Lizさん、すべての側面が一緒になる必要がある会話があると思いますか。特にヨーロッパでは無料のヘルスケアがあり、例えばこれをNHSに載せるという。
ええ、もちろんそうです。ですから、私が基本的にしようとしているのは、私の心の中で測定しようとしているのですが、私は本当に良い未来予測者ではありません。
今日すでに起こっているべきことは知っていますが、良い未来予測者ではありません。しかし10年で、企業は一般的に特定のスパートで運営され、投資家は企業が特定の時間内に特定の成功を収めることを期待します。
10年後、彼らは確実にまだその馬の手綱を握り、収益性を生み出そうとしているでしょう。ですから、私はお金がかかると言っています。がん治療のコストのほんの一部、ほんの一部になると言っています。そして、それまでにほとんどの場合、保険でカバーされるだろうと思います。
しかし、今すぐこれらの薬を規制システムに入れる場合のみです。なぜなら、もし私たちが錠剤だったら、10年では承認すら得られないでしょう。
ですから、10年後、もし私があなたの老化を治す錠剤を持っていたとしても、できないでしょう。錠剤は規制を通過するのに15年かかります。私が10年と言える理由は、今すぐ始める場合のみです。なぜなら、遺伝子治療は米国FDAに入ると、6年以内に通過できるからです。
それらは規制を通過する最速の薬です。なぜなら、最も正確な出力を持っているからです。ですから、規制を通過する必要があることを理解する必要があります。規制機関に老化を治療するための組み合わせ遺伝子治療を承認してもらう必要があります。それから大衆に届ける必要があります。
そして、はい、それは世界中の誰もを治療するだろうから、指数関数的に下がると思います。他の国々では、米国ではなく、おそらくより安価になるでしょう。私たちは世界で最も高価な薬を持っています。
ですから、投資家はそれらに対して料金を期待するでしょう。彼らは投資収益を期待し、非常に大きな市場を期待するでしょう。それを止める唯一の方法は、システム全体を変えることです。
その間、はい、オフショアの場所でこれらを見つけることができるでしょう。それらはすでに米国のどの遺伝子治療のコストのほんの一部で来ています。米国で今最も安い遺伝子治療は片目を治療するのに約50万ドルです。
ワオ。
あなたの子供が脊髄性筋萎縮症を持って生まれた場合、500万ドルです。500万です。あなたの子供が筋ジストロフィーを持っている場合、300万ドル以上です。ですから、これらは法外に高価な治療です。
ですから、10年後には規制システムを通過し、2つの市場にあり、35,000ドルであると言うのは、すでに大きな声明であり、それは多くの善意に基づいており、投資家が人口からあまりにも多くのお金を巻き上げようとしないという善意に基づいています。なぜなら、それらのコストは、その薬が承認されるときに米国FDAと投資家と調整されるからです。
私のような創業者は、その時点ではほとんど発言権がありません。ですから、それは多くの善意に基づいているでしょう。他の国々では、他の国々は前進を叫んでいます。中国は前進を叫んでいます。私たちは向こうにライセンスパートナーを持っています。今日、特許情報を彼らに送りますので、彼らは申請できます。
中東は新しい法律で前進を叫んでいます。バハマは遺伝子細胞治療を行う法律を可決しましたが、もしパンフレットを持っていて、会社が今そこでそれを行っていると言っているなら、それは違います。彼らはおそらく罰金を科されるでしょう。なぜなら、彼らは規制システムを通過しなければならないからです。
ですから、それは幹細胞が伝統的にそうであったよりもはるかに監視された状況になるでしょう。しかし、それは安全で倫理的であることが重要だからです。
しかし、はい、手頃な価格の遺伝子治療。はい、来ています。
すみません、1文に収まりませんでした。
いいえ、これは大好きです。最終的には確実に無料になります。そうなるでしょう。
あなたはそれを詰め込みました。切りたかったのですが、あなたが言っていたことはすべて非常に興味深かったです。
長寿のための遺伝子治療承認の展望
次の質問では、タイムラインを少し引っ張ります。クリスタルボールをより明確にしようとします。しかし2030年までに、米国で長寿のための遺伝子治療の承認を得られるでしょうか。
それは不可能でしょう。臨床試験の承認はおそらく得られるでしょう。実際、1つが承認されたばかりです。部分的リプログラマーが加齢性黄斑変性症のためのフェーズ1研究に入ることを承認されたと信じています。
そして、それは全身的に使用される可能性が高い、まあおそらく使用されるだろう最初の長寿遺伝子治療の承認になるでしょう。それが私たちが見ているものです。人間においてですが、これは目だけのためのものであり、それでも5年では規制承認を得られませんでした。少なくとも6年かかるでしょう。
なるほど。非常に興味深いです。Boyangさん、少し違う質問です。最近、Aubrey de Greyをポッドキャストに迎えました。彼は今、長寿脱出速度、つまり生物学的または物理的不死、そのエピソードを見ていない人のために言うと、2030年代初頭ではなく、おそらく2030年代後半に起こると予測しています。
そして、長寿脱出速度が実現するための重要な要素の1つは、ソリューションのスイートの一部として遺伝子治療を持つことです。ですから、2035年までに長寿のための遺伝子治療を持つと思いますか。
端的な答えはおそらくノーです。まあ、未来を予測するのは難しいです、ましてや精密に。しかし、より実現可能な進め方はおそらく、他の適応症を標的としながら、重要な長寿とアンチエイジング効果を持つ臨床試験でしょう。
そうは言っても、私の見解はより、まあ中長期的には資本主義的なものです。技術は本当に広がりますよね。役に立つ技術があれば、世界で最も価値のある企業が示しているように、完璧で最も収益性の高い価格設定方法は、iPhoneの価格やTeslaの価格になるでしょう。
それは高級品として留まりません。なぜなら、それはお金を稼ぐ最良の方法ではないからです。ですから、技術が広がり、高価格帯で承認され、使用可能性と安全性プロファイルが証明されれば、それは広がるでしょう。ですから、私は完全に楽観的です。
自己実験はパイオニアにとって倫理的義務ですか。
私の見解では、いいえ、必須ではありません。まあ、過去にいくつかの異なるケースで起こっています。もちろん、LSDについても自己実験がありました。心血管造影のためのカテーテルの発明についても自己実験がありました。しかし、いいえ、それは間違いなく必須ではありません。
私は思います。もし今日薬を作っていて、それを服用したくないのであれば、あなたは間違った会社にいます。医学は根本的にシフトしています。私たちの会社への最大の関心は、彼らが実際に良い薬だから治療に参加したい人々です。
ですから、セクター全体に挑戦して、投資するために薬を服用しなければならないとは言いません。確かにそれは基準ではありません。しかし、もし今日医学で何かを先駆けていて、20年間それに取り組んでいて、まだ資金を集めていて、その薬を服用したいと思ったことがないのであれば、あなたはおそらく間違ったビジネスにいます。
これは、私たちが作るすべてのものが人々をより健康にしているべきだという、根本的なシフトです。もし血友病の薬を作っていて、血友病を持っていないのであれば、その薬を服用しないのは理にかなっていると思います。
しかし、全体の人口を見て、誰もが手頃な価格で利用できる健康経済を創造するとき、そして再び、私が提案した価格タグはTeslaとiPhoneの間にあります。確かに、あなたはそれらの開発に参加したいと思うべきです。
しかし、すべての技術が同じではないため、それは世界のすべての分野、すべての技術に適用されるわけではないかもしれません。今日、医学に適用されると信じていますか。
遺伝子編集の倫理的課題
それは少し倫理的な質問です。なぜなら、あなたが言ったように、もし人生を延ばすために遺伝子治療を受けているのであれば、それは一つのことであり、多くの人々に非常に受け入れられると思います。
しかし、潜在的に赤ちゃんの将来の知能を高めることを見るとき、または胚レベルで作業を始めるとき、遺伝子治療に関しては胚レベルで作業することは可能ですよね。それは可能ですか。
できます。私たちはしません。しかしできます。米国と英国で世論調査が行われました。私が遺伝子治療を始めたばかりのときです。それは人々に尋ねる世論調査でした。彼らはさまざまな分野を評価しました。
あなたの子供がより健康で、より賢く、より速く、より身体的に能力があることを望みますか。そして、私は、これは私たちの分野ではありません。私は胚では働きません。私たちはそのような出生前の技術では働きません。
しかし、実際に自分よりも子供がより賢くなることを望む人がどれほど少ないかにショックを受けました。私は絶対に自分の子供たちが私よりも賢くなることを望みます。
私には1型糖尿病の子供がいます。私は絶対に彼がそれを持たないことを確実にしたかったです。私は絶対に彼が未来に無制限であるような身体的属性を持つことを確実にしたかったでしょう。
そしてそれを望まない親には、実際にショックを受けます。そして、そして、そして、なぜあなたが人類の未来に制限を望むことにショックを受けるのかを理解するには、私のような親と話す必要があるかもしれません。
私は人類の未来のために私がすることをします。私は多くの狂ったことをして、自分の寿命を延ばすかもしれないし、延ばさないかもしれません。良好で健康で安全なパラメーター内に留まる限り、私はおそらく素晴らしい仕事をしているでしょう。
しかし、私の目標は、将来の人口が今日私たちが死ぬのと同じ病気に苦しまなくてもよいように、より良い薬を作ることです。ですから、もし子供に病気が起こることを止めることができるなら、制限のない知性、いじめのない遊び場を持つことができるなら、私は絶対にそれに賛成です。
それは私のビジネスではなく、その分野で働きたくありません。しかし、あなたは、ある意味神を演じているような遺伝子治療に投資していますか。
ああ、私たちは胚選択のセクターを完全に見ています。ですから、短い答えは、今のところ胚選択、はいです。
胚編集、いいえ、なぜなら技術はまだかなり成熟していないからです、まだそこにありません。しかし、いつか実際に十分に信頼できる技術があれば、私の主張は、これらと子供たちのためのワクチン接種との間でどれだけ違うかということです。
ワクチンのいくつかはもちろん強制的です、必須です。それは増強だと言えますし、予防または治療だと言えますが、私たちはワクチンを完全に受け入れています、完璧に問題ありません。考え方はシフトしています。
ですから、ええ、それが現状です。そして、私たちはますます良い技術を開発し発見しているだけです。
そして私は同意します。あなたが本当に重要なことを指摘していると思います。人々が理解するために。胚選択を行っているとき、米国では人々はすでに性別、目の色、他の属性を選択しています。そして彼らはそれを10年以上行っています。
ですから、私はこの経済とこの空間について話すことができます。それはすでにここで行われています。そして実際、手作業での選択の前に、または時には胚選択中に遺伝子検査を行うことがすでに行われています。ですから、それはすでにです。
しかしそれは神を演じていますか。私はそこに少しスティグマがあると思います。遺伝子治療は行き過ぎだと言った人々に会いましたが、彼らの命を救った抗生物質を服用したり手術を受けたりすることは行き過ぎだとは思っていませんでした。
そしてそれは本当に、私には理にかなわない文化的ニュアンスのようなものです。ですから、どの時点で、もしあなたがそのような異端の神を信じているなら、医学へのアクセスをあなたに与えるがそれを使用したことであなたを呪うような、人口の99%がトラブルに陥っていると思います。
なぜなら、ある時点で病気に介入することが、おそらくより天使的であるとは言えないからです。私は、おそらく私たちが考えるよりも良い神であることを信じているため、より健康で幸せになることを決定したと思います。
技術の収束と生物学的関連性
子供たちと、親が子供たちに自分よりも知的になってほしくないということについて言及していたとき、私は超知能とともにオーバートンウィンドウがどのようにシフトするかについて考えていました。私たちよりもはるかに賢いAIを持つようになると、私たちはおそらく自分たちと子供たちがはるかにはるかに賢くなることを望むでしょう。なぜなら、私たちは互いに自分たちを比較しないからです。
私たちは、食器を洗うことができる、または半日でPhDを取得できるキッチンのロボットと自分たちを比較するでしょう。
ですから、私が言うのは、これらの技術は一緒に構築されていて、SF小説のミームと初期人類、初期のホモ・サピエンス・サピエンスの執筆を通じて一緒に構築されてきたということです。
私たちは両端で非常に重要なものを構築してきました。そして何が起こったかというと、私たちは生物学セクターである医学で過剰規制になりました。そしてこれら2つは、同じ時期に収束することになっていると信じています。
そして今、私たちは生物学的関連性のために戦わなければならない時点に到達するかもしれません。ですから、待たないことが重要です。しかし危険ではないことも重要です。
薬を規制システムに入れて、彼らが非常に注意深く見守ることができ、今すぐそれらを必要としている患者に迅速に移動させることです。Boyangがすでに私たちのために発見したように、私たちは病態を治療すべきです。なぜなら、それらの病態を治療できなければ、とにかく困っているからです。
そして、私が提案したように、それらを予防医学に戻すことです。ですから、それらは最も高い影響を持つ場所、あなたを病気にならないようにする場所に座っています。できるだけ早く、できるだけ安全に、しかし今年潜在的に治療可能な状態で死ぬ3600万人にとって現実的に可能な限りです。
そして、人生、何でしたっけ、長寿脱出速度について言えば、私たちは長い間医学とともにこの道を歩んできました。すでに私たちの寿命を延ばす薬があります。私たちはただ、人間の絶対的な既知の決定的寿命のボトルネックを打破できるような健康を創造する次世代を探しているだけです。
そして、それに問題を持つ人々がいることは本当に私にショックを与えます。彼らは常に他の誰かについて質問を持っています。彼らは常に言います、「まあ、彼らがそれらの人々の1人であるにもかかわらず、人が多すぎないですか」と。
なぜ私たちは病気の人々を健康にすべきなのでしょうか、彼らは病気になるでしょうし、彼らは健康になりたいと思うでしょう。私たちはこれをもっと個人に向けた会話にする必要があります。限られた知識と理解を持つ大衆にこの問題を解決させようとするのではなく。
あなた自身のためにこれを解決してほしいですか。もしそうなら、私たちが前進するという使命を推進してください。そうでなければ、少数の人々がそれを手に入れ、あなたは手に入れられず、それは本当に彼らのせいではないでしょう。
社会として、私たちはアルツハイマー病で死にたくないと言わなければなりません。私の祖母は2人ともそれにかかりました。私はそれで死にたくありません。そしてそれは完全に合理的な立場だと思います。
それが私が遺伝子治療を行った理由ではありません。私は子供たちのためにそれを行いました。今、私の焦点は全員にシフトしました。なぜなら、80歳の使命は8回の10回だけだからです。私たちはほとんどここにいませんでした。一緒に素晴らしいことができます。寿命で多くの問題を解決できます。
産業革命が起こったのは寿命のおかげだということをすでに示しました。人々が十分に長く生きるとき、すべての国が貧困から抜け出します。それは彼らがより大きな問題を解決するために十分に長く働くために十分に長く生きるからです。
そしてそれは、私たちがより大きな問題を解決することが重要です。私たちはこの惑星への壊滅的な変化の危機に瀕しています。
私たちは、できるだけ多くの頭脳を結集し、それらをできるだけ賢くし、今から20年後にこの惑星で生物学がまだ重要であることを確実にする必要があります。
遺伝子治療分野の最大のリスク
Lizさん、あなたはSuperhumanで最近使ったこの引用が大好きですね。Harold Wilsonの。変化を拒否する者は衰退の建築家である。進歩を拒否する唯一の人間の機関は墓地である。
今後5年間にあなたや他の人々、Boyangさんもこの分野で成し遂げたいと思っている進歩を見るとき、そしてこのリスク回避を見るとき、あなたは3800万人が1年間で生存できたはずだと言いましたが、遺伝子治療分野にとって最大のリスクは何だと思いますか。
それでは、Boyangさんから始めます。
簡単に触れたリスクの1つは、高プロファイルの有害事象または失敗事例がある種のリスクでしょう。1つか2つのそのようなケースが評判を傷つけ、おそらく規制承認から技術を遠ざけるでしょう。
使命を推進しながら、教育するか、ケースを主張しながら、超注意深くあります。まあ、私たちはケースを作り、それを肯定的な光の中に置くことができます。
ええ、彼の答えの正確な理由のために、私は特別利益と言うでしょう。毎年、米国だけで何十万人もの人々が処方通りに処方薬を服用して死んでいます。今日私たちが服用している薬は安全ではありません。
そして、特別利益のために、メディアが単一のケースを取り出し、実際にそれらを公衆を怖がらせるためのケースとして誇張する傾向があるのは衝撃的です。彼らは実際にその焦点を自分たちの業界に向けません。
米国でさえ、遺伝子治療でいくつかの出来事がありましたが、それらは焦点を当てられていません。なぜなら、彼らは背後に自分たちの特別利益を持っているからです。
私たちの場合、私たちは安全であるために信じられないほど熱心に働いています。そして、私たちが安全であるために非常に懸命に働き、すべての文献を読んでいるため、大きな負の有害薬物事象を見たことがありません。これは私たちのライセンスパートナーです。
私たちは実際に自分たち自身で遺伝子治療を行うわけではありませんが、特定のパラメーター内で働くために彼らと熱心に協力しています。しかし、彼らは治療効果も得る必要があります。
なぜなら、そうでなければ人々はお金を使い、利益を得られず、とにかく老化関連疾患で死ぬだけだからです。ですから、私たちは安全である必要があります。私たちは安全である方法を知っています。その情報は拡大してさえいます。
しかし、1つの事件が業界全体を停止させることができるとき、業界標準が非常に貧弱なとき、私たちは会話のより大きな権威に疑問を持たなければなりません。
ですから、ええ、私たちは安全である必要があります。しかし、私たちの最大の脅威は、私たちがしていることではありません。最大の脅威は、一般大衆が技術へのアクセスを得られないようにする特別利益です。
私が聞いているのは、今、既得権益があるということです。人々は自分たちのレーンで多くのお金を稼いでいます。だから、なぜ彼らはこの治療法が市場に出ることを望むでしょうか。
ええ。そして私たちはまた、治療法があることを証明しなければなりません。ですから、私たちは病気の特定の部分に影響を与える遺伝子治療を持っています。しかし、老化のすべてを治すというゴールドスタンダードは常に私たちに押し付けられてきました。
しかし、私たちはまだこれらの治療のそれぞれが老化にどのように影響するかを知る必要があります。フォリスタチンがあらゆる遺伝子治療の中で最も安全なプロファイルを持っていることを知っています。
テロメラーゼ逆転写酵素はおそらく単一遺伝子の寿命に最大の影響を与えるでしょう。認知症を持たない人々の認知スコアを毎回ほぼ標準偏差だけ増やすことができることを知っています。
私たちはこれらすべてのことができることを知っています。ですから、ああ、あなたは老化のすべてを治すことができることを証明しなければならない、さもなければ前進できないと私たちの業界を保持することは、第一に、何千人もの人々ですべての部分がどのように機能するかを見つけ出さなければならず、そして組み合わせでもそうだから、ばかげています。
この業界は支援を必要としており、適切な人々がその背後にいる必要があります。そして私は常に人々に言います、間違った業界に問題を解決するように求めるのをやめてください。
石油会社に行ってクリーンエネルギーを導入しろと言わないでしょう。今、彼らはそうするよう求められていますが、膨大な時間をかけてのみです。その間、私たちはまだ石油を使っているでしょうが、彼らはもっと推進できたはずです。
フロリダで長い間太陽光が違法だったことを覚えているか分かりません。彼らは実際に、それを最も使用できたはずの州で違法にしました。
ですから、奇妙なことが起こっています。ですから、確かに、あなたの創業者に行き、今日話した企業を支援してください。より良い薬が前に出てくるという使命のために。
そして、あなた自身の立法者や政府とともに声を作り出してください。あなたがこれへのアクセスを要求していると。私たちは2026年に米国のワシントンへの行進をまとめたグループがいます。
ワシントンDCに行き、これらの薬のより迅速な承認を平和的に求めます。これはエイズ患者や医学の他の患者にとって歴史的に非常に有益でした。彼らに、あなたが存在することを知らせてください。
あなたがアクセスを望んでいることを彼らに知らせてください。そして、私たちは彼らの敵対者ではないことを彼らに知らせてください。私は大手製薬会社の敵対者ではありません。私は他の誰もがそうであるのと同じくらい大手製薬会社と働きたいです。
彼らは私たちが人々を助けるのを助けることができる膨大な資産と資源の兵器庫を持っています。私は誰の敵対者でもありません。私はただ人々が良い薬にアクセスする必要があるのです。
2030年代の遺伝子治療アクセス
まとめに入ります。このクリスタルボールにもう少し深く入りたいと思います。私のような人にとって、私は33歳です。ですから2030年までに、私はロンドンやオースティンやニューヨークのような場所で何らかの遺伝子治療を受けることができるでしょうか。
それともまだ専門地域に行かなければならないでしょうか。そしてそれは私にとってある程度手頃な価格でしょうか。2030年、今から5年後です。すみません、2031年と言うべきでした。
ですから、もし遺伝子治療が今臨床試験中で、フェーズ1を通過した場合、その治療へのアクセスをモンタナでフェーズ1を通過した後に求めることができる可能性があります。会社はまだノーと言う可能性があります。ですから、それは会社に依存します。
ですから、それは非常に短い枠です。もし遺伝子治療が承認のための臨床試験中で、2031年までに承認され、市場に出て、あなたが適応外でそれを求めた場合、それはあなたが取引している医師に依存するでしょう。
ですから、それはかなりタイトな時間枠です。しかし、それは他の場所に行ってそれを手に入れることができないという意味ではありません。これらの治療の多くにアクセスできます。
Yangはunlimited Bioについて話していました。彼らは優れた会社です。おそらく、別の規制システムの下でかなり短期間で、それはまた規制システムであり、チェックとバランスを持っています。
ですから、あなたが信じるその場所のパラメーターをカバーしていると感じることを確認するために、各場所を無差別に、しかし非常に徹底的に調べることになるでしょう。最も安全で効果的な治療をもたらすと。
Boyangさん、Lizさんが今言ったことに続いて、遺伝子治療ルートを下ることに興味がある人に何を勧めますか。どこでそれにアクセスでき、ええ、最近その旅に出たあなたが与える推奨は何でしょうか。
異なる規制システムがあります。Lizさんが向かっていた方向に基づいて、遺伝子治療外の例を取ります。日本では細胞治療、特に間葉系幹細胞、具体的には自己間葉系幹細胞療法が10年以上前から合法化されています。
まあ、何百万ものケースと非常に明確な安全性プロファイルと実践があります。そしてそれはまだ米国では合法化されていません。ですから、日本がそうではないと言うでしょうか、まあ人々は第三世界の不安定な政府がただ奇妙なことをするようなものを想像します。
ですから、実際、異なる規制枠組みとシステムが、彼ら自身のチェックとバランス、彼ら自身の考慮事項で。ですから、私は言います、はい、あなたの研究をしてください。
これはまだ最先端です。ただ結論に飛びつかないでください。そして特定の権威ある人物に買い込まれすぎないでください。可能であれば文献や研究を読もうと努力してください。そして判断を下してください。
ええ、同意します。日本が世界クラスの、絶対に世界クラスの国であることは、そうです、それは本当です。幹細胞は米国でオンとオフになっていると信じていますが、フロリダは間葉系自己幹細胞を承認しました。しかし、ええ、それは日本は素晴らしい例です。ありがとうございます。
そして、まとめるために、Lizさん、今日遺伝子治療ケースで旅を始めている人へのアドバイスをお願いします。
まあ、私は間違いなく、文献を読むことをお勧めします。私が言うことを事実として受け取らないでください、常に言っています。論文を読んでください。なぜなら私たちはそうしたからです。しかし、私を信じる必要はありません。教育を受けるべきです。
あなたの遺伝的未来は非常に非常に素晴らしいものになるでしょう。あなたが選択することになる遺伝子、あなたの未来について変えたいことを変えることは指数関数的になるでしょう。
しかし、もし遺伝子治療を受けるつもりなら、長い間存在している企業に行くことを間違いなくお勧めします。なぜなら、そこにある企業や人々の中には、私たちが協力している企業が仕事をしているのを見て、それから自分たちのバージョンを思いつくだけで、それが本当に同じものを意味するわけではないからです。
私を売り込んでいるわけではありません。私はパートナーを売り込んでいるかもしれません。なぜなら私は彼らを愛しているからです。なぜなら彼らは科学に固執したいからです。ですから、文献を読んで実際に理解することをお勧めします。科学を理解してください。誰かがあなたを信じることから騙し取らせないでください。
これが実際に明白であることを。そして、あなたの未来を制限するかもしれない家族に注意してください。私は間違いなくそうしなければなりませんでした。私が知っている他の人々もそうしなければなりません。
もし家族の誰かやあなたの配偶者が、「ああ、これは私たちのためのものだとは信じていない」と言ったら、「まあ、私は自分のためにそれを信じているかもしれません。そしてあなたもそれを信じることに決めたら、私と一緒に来るかもしれません」と言ってください。
なぜなら、私たちは死亡主義と呼ばれる文化を持っているからです。一緒に認知症で死にましょう。しかし実際、一緒に認知症で死ぬことは美しい死に方ではありません。
家族全体にとって非常に痛ましい方法です。心臓病やがんもそうです。それらは信じられないほど悲しい死に方です。
ですから、あなたはあなたのグループのリーダーになる必要があるかもしれません。しかし行って教育を受けてください。そしてそれがおそらくあなたが必要とする最も重要なことだと思います。
最後に、Boyangさん、熱心な投資家のために、この分野に参入したいと列を作っている人がたくさんいることを知っています。潜在的な遺伝子治療を見るときの注意点は何ですか。
まあ、注意点として、オープンマインドを保ってください。私たちはエキサイティングな時代に生きています。ほんの数年前に、AIは機能しないと言っていた人々や専門家さえいました。AIは他の多くの分野で人間を打ち負かすことは決してないでしょう。
EVは機能しないと言っている人々がいました。脳コンピューターインターフェースは機能しないでしょう。私たちが生きているエキサイティングな時代で、私たちの霊長類の脳はそれを処理するのに少し困難を抱えています。
ですから、オープンマインドを保ってください。そして注意点として、まあ、ただ結論に飛びつかないと言います。これはもちろん最先端です。非常に多くの生物学のPhDでさえ、教授や医師でさえあなたに決定的な答えを与えることができません。
ですから、あなたがしなければならないのは、本当に自分で研究をすることです。文献を読み、最新の進歩をフォローアップしてください。そして、ええ、私たちは素晴らしい進歩を遂げ、種としてより良くなるでしょう。
Liz、Boyang、お時間をいただきありがとうございました。
持っていただいてありがとうございます。そのような喜びでした。
持っていただいてありがとうございます。
もし私のように明日が何を用意しているかを知りたいのであれば、永遠に生きることができる未来についてPeter Diamandisと話した最近のエピソードを聴きたいと思うでしょう。ありがとうございました。
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