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これが遺伝子工学の未来の姿です。高度なDNA編集技術により、副作用のない致命的な感染症のワクチンが数週間で開発されます。あらゆる植物や動物の遺伝子を組み合わせて、気候変動に強い新しいハイブリッド生物を作り出すこともできます。この技術は絶滅種を復活させることさえ可能です。医師はあらゆる既知の遺伝的障害を早期に発見し、突然変異を迅速に修復して、子どもたちに幸せで健康的な生活を提供できます。
私たちの環境の時計は刻々と進んでいます。今日、科学者たちはまさにこの未来への道を切り開いています。遺伝子をいじることは実際には倫理的なことなのです。どのようなブレークスルーが起きているのか知りたいと思います。CRISPRのような技術は信じられないほど強力です。私たちがここで行っていることは、真の革命の始まりであり、未来を形作るでしょう。それは信じられないほどのことです。遺伝子工学の台頭。
私の名前はカンダニ・ピリです。私は遺伝子研究者です。それは私の血に流れているといってもいいでしょう。8歳か9歳くらいの幼い頃から、自然界に対する生まれつきの好奇心がありました。私の家系にはがんが多く、実際に叔母は乳がんで亡くなりました。それが遺伝学への私の興味をかきたてました。私は、私たちが受け継ぐ遺伝子がどのように私たちの生物学的運命、健康を含めて形作るかに魅了されています。このような病気の治療法や治療法への鍵は、人間の遺伝子を明示的に改変する取り組みにあると信じています。
しかし、私たちは壊れたものを修復するだけでなく、遺伝子コードを強化し、いつか自然の母を改善することができるでしょうか？いつか人間は自分たち自身の進化を方向づけるのでしょうか？そしてそうすべきなのでしょうか？
私の旅はワシントンDCから始まります。遺伝病によって引き起こされる困難と格闘している家族を訪ねるためです。「こんにちは、アナベル。握手できるかな？アナベル、こんにちは。わあ、元気？あら、恥ずかしがり屋さんかな」
4歳のアナベル・フロストは、心を痛める遺伝的障害を持っています。「アナベルについて少し教えていただけますか？」「アナベルが生まれた時、それはとても素晴らしい瞬間でしたが、私たちは幸せな霧の中にいて、眼振や筋肉の痙攣的な動きに気づきませんでした。そういったことには気づきませんでした。しかし医師たちは何かがおかしいと気づいたのです」
彼女は交代性片麻痺症（AHC）と診断されました。この非常に稀な障害は、衰弱性の麻痺発作、発達遅延、そして命にかかわる発作を引き起こします。「彼女は麻痺の日々があり、体の片側全体を引きずりながら這っていました。一日に一度、窒息発作があり、私は彼女を抱き上げて背中をたたいて、彼女が呼吸できるようにしなければなりません」
アナベルの状態は、彼女のDNAの問題によるものです。ねじれた二重らせん構造のDNAは、4つの異なる塩基対、つまりヌクレオチドで構成されています。これらの塩基対の独特の配列がタンパク質を作るための体への指示となります。塩基対は、ミュージシャンに曲の弾き方を伝える楽譜の音符のようなものです。DNAの異なる部分がすべて演奏されると、結果は生物学的交響曲になります。しかし、演奏全体を損なう調子外れの音符のように、アナベルの遺伝子の一つにエラーがあります。
ATP1A3遺伝子の変異が神経細胞を妨害し、重度の状態を引き起こしています。AHCは彼女の遺伝子コードに根本的に絡み合っています。回復治療法や治療法はありません。「彼らが持っている薬は、非常に非特異的で標的を絞っていない方法で症状を隠すようなものです。私たちは症状ではなく原因に対処する方法を見つけ出したいと思っていました」
標的を絞った治療がなければ、アナベルはいつ亡くなってもおかしくありません。「私たちにとっては時間制限があります。常に心の奥に時計が刻々と進んでいることを意識しています」
フロスト家は必死に助けを求めています。鎌状赤血球貧血からハンチントン病まで、何百万もの人々がアナベルのような何千もの遺伝的障害に苦しんでいます。科学者たちがこれらの遺伝的エラーに対処できなければ、アナベルのような子どもたちは激しい痛みに苦しみ、若くして亡くなるでしょう。私は、遺伝子工学が将来このような家族を助けることができるのかを知りたいと思います。
DNAの二重らせん構造は1953年にロザリンド・フランクリン、フランシス・クリック、ジェームズ・ワトソンによって初めて明らかにされました。数十年以内に科学者たちは生物のDNAを変える方法を発見しました。しかし遺伝子編集が本当に飛躍したのは2013年頃で、科学者たちが特定の細菌に見られる分子メカニズムを利用したときでした。この驚くべきメカニズムはCRISPR-Cas9、略してCRISPRと呼ばれています。
CRISPR-Cas9には、細菌のウイルスに対する防御メカニズムとして機能する酵素が含まれています。ウイルスが細菌に感染すると、CRISPRの機構がDNAの特定部分を標的にします。その後、酵素がハサミのように反応し、文字通りウイルスの遺伝子コードを切断します。科学者たちはこの自然のメカニズムを利用して、多くの生物のDNAを標的にし、正確に編集しています。
これがどのように行われるかを調べるため、私はニューヨーク州ブルックリンのバイオテック研究所に向かっています。私はGenSpaceに向かっています。世界初のコミュニティバイオロジー研究所です。ベス・タックはGenSpaceの科学教育ディレクターです。「私たちはオープンアクセスの科学研究所、つまりコミュニティバイオロジー研究所です」「あなたが言うには、もし私がコンピュータプログラマーで生物学についてもっと学びたいなら、ここに来てクラスを受けて施設を使うことができるということですね」「そうです」
ベスは研究室でCRISPRを使って細菌の遺伝子を新しく独自の方法で編集する方法を私に見せてくれます。「このキットを持ってきました。このキットがどのように機能するか説明していただけますか？」「はい、もちろん。ピペットがあります。これは測定装置です。プラスチックチューブを入れるラック、ペトリ皿、そして大腸菌があります」
大腸菌は人間や動物の腸に生息する種類の細菌です。いくつかの株は致命的ですが、ほとんどは無害です。「手袋をつけました。始めましょう」「ここに大腸菌があります。これはDH5アルファと呼ばれるもので、正常な免疫システムを持つ人には害のない種類です」「それを知って安心しました」「最初にすることは、この瓶から細菌を取り出すことです。少しすくって、グルグル回して、少し取ります」
この実験の仕組みは、まず1日かけて細菌を準備することです。次に、DNAを変更するCRISPR構造を挿入します。「CRISPRの機械を追加して、細胞を変更します」
CRISPRの機械は大腸菌の特定の遺伝子を標的にして編集し、致死量の抗生物質に適応できるようにします。通常、細菌はこの抗生物質の存在下で成長できません。薬が細菌を殺します。「これらの細菌をこのプレートに入れる必要があります。成長できるように。プレートの表面にやさしく引きずるだけです」「それだけですか？」「はい、それだけです」
数日間にわたり、ベスは抗生物質を含んだペトリ皿で遺伝子編集された細菌を培養します。しかし、この毒性の攻撃にもかかわらず、遺伝子的に変更された大腸菌は成長し続けます。「たくさんの成長が見られます。これの要点は、生物のDNAを変えることでその特徴を変えることができ、それをCRISPRで非常に正確な方法で行うことができるということを示すことです。以前は実現不可能だった方法です」
「CRISPRを使用することで期待できるポジティブな成果にはどのようなものがありますか？」「その場で感染症の新しい検査をデザインするために使用できます。人間の細胞からHIVを切除するために使用することもできます。まだ想像もしていない用途がたくさんあります。それが私にとってこのようなことがとても刺激的な理由です」
CRISPRの自然な能力を活用し、それを技術的なツールに変換することは、あらゆる種類の問題に対処する可能性を秘めています。将来的には、高度な遺伝子編集技術が微生物を再構成し、より健康的な生活を作り出します。細菌は多くの製薬工場にエンジニアリングされています。これらの微生物はマラリア、狂犬病、コロナウイルスなどの病気の安価で豊富な薬を生成します。特別に改良された酵母は有機廃棄物を環境に優しいバイオ燃料に変換します。この革新的なエネルギー源は再生可能であるだけでなく、通常の化石燃料よりも強力です。
チャールズ・ダーウィンによって定式化された自然選択は進化の推進力です。多くの個体が死滅する一方で、環境に最もよく適応した種は生き残り、繁殖し、有利な遺伝的特性を子孫に伝えます。身長、目の色、強さ、そして個性さえも含むこれらの特性は遺伝子に含まれています。世代を経て、自然選択のプロセスは種を遺伝子レベルで絶えず微調整し、個体が環境の変化に継続的に適応するのを助けます。
人間は人工選択を通じてこの進化のプロセスを方向づけることを学びました。交配相手の意図的な選択を通じて、人間は望ましい特性を持つ動物の子孫の繁殖を促進しました。おそらく人工選択の最初の既知の例は、15,000年以上前に人間が狼を家畜化し、今日私たちが犬として知っているものを繁殖させたときに起こりました。
農業では、人工選択により果物や野菜が改良され、新しいものも作られました。特定の特性を選択的に繁殖させることで、単純な野生のマスタード植物はカリフラワー、キャベツ、そしてブロッコリーに変身しました。しかし、人工選択でさえも機能するには少なくとも数世代かかります。
自然なCRISPRプロセスを活用した研究室での遺伝子編集は、進化を数ヶ月という短い期間に圧縮することができます。DNAを手動でエンジニアリングするためにCRISPRを使用することは、加速された進化の次のステップです。そしてこの注目すべきツールを使って、科学者たちは私たちの食料供給さえも改善することができます。
これは重要です。なぜなら世界の10%以上の人々が飢餓と栄養不良に苦しんでいるからです。私はノースカロライナ州ローリーにいます。ここでは先駆的な食品科学者であるルドルフ・バング博士が遺伝子編集を使用して食料生産を増やし、地球に食料を供給しています。「私たちはより効率的で病気に強い作物を育てることができるようになるでしょう。CRISPRが短期的に、おそらく今後10年程度で最も大きな影響を与えるかもしれないのは、食料供給チェーンを革命的に変えることです」
実際、ロルフは細菌における自然なCRISPRメカニズムの発見に一役買いました。そして彼のミルクにおけるCRISPRの技術的利用は、乳製品における顕著なイノベーションをもたらしています。「ここで見ているのは発酵過程にあるミルクです」「それでは、これは物事の初期段階ですね」「非常に初期段階です。発酵プロセスを開始するために細菌を加え、それからラクトースを使ってミルクをチーズやヨーグルトに固めます」
ほとんの乳製品施設では、通常の細菌と酵母が発酵プロセスを開始します。しかし開始前に、ロルフは工夫を加えました。彼はCRISPR技術を使用して、ミルクの発酵に使用される細菌を強化しました。「私たちはそれを使用して、チーズやヨーグルトを作る細菌に抵抗力を持たせ、より良い発酵と乳製品の製造を実現しました」
細菌にワクチンを接種することで、彼の乳製品培養はほぼ常に成功し、ヨーグルトやチーズを作るプロセスを改善します。このようなプロセスはそれらをより健康的にもします。「CRISPRは生命の変革であり、人類のためのより健康で持続可能な食料供給を提供するための途方もない道を開いてくれました」
しかし、CRISPR技術の真の革命的可能性は今まさに実現され始めています。「他の人々はこれらの分子機械を使ってDNAを切断し、細菌だけでなく他の生物でもゲノム編集を行うことに着目しました」「CRISPRとは何か、そしてそれがどのように機能するかを理解することで、科学者たちは今や世界を変える技術を開発することができました」
2050年までに世界の人口は100億人に急増すると予想されています。食料生産は追いつくために70%増加する必要があります。同じ農地面積で増え続ける人口に食料を供給するためには、食料の大量生産は超効率的でなければなりません。
NCステイト大学の植物および微生物バイオロジー研究所で、ドルフの同僚であるメアリー・ベス・ダラスはこの厳しい見通しに直面しています。「私はこの研究所を管理し、キャッサバ、別名ユカ植物の研究も行っています」
キャッサバは約10億人の主要な食料です。「キャッサバ植物は私の心に非常に近いものです」この根菜はジャガイモのようなものであり、アフリカとアメリカ大陸全体で広く栽培されています。「彼らは実際に根茎を収穫して粉を作り、パンを作ることができます。葉も食べることができます。本当に素晴らしい植物です」「そして私はザンビア出身なので、そこで生まれ、キャッサバとキャッサバの葉の両方を食べて育ちました。だから特別な場所を持っています。私はそれについてすべて知っています」
しかし問題があります。キャッサバモザイク病と呼ばれる病気がこの重要な食料源を荒らしています。アフリカだけでもキャッサバの作物を破壊し、多くの飢饉を引き起こしています。「ここで植物の荒廃が見えます。葉が非常に薄くなり、モザイクパターンが発生します。葉がこのように破壊されると、適切に光合成ができなくなり、地下にある根茎は適切な栄養を得られず、すべてしわくちゃになって食物として使えなくなります。私たちはこれらの作物の荒廃を止める方法を見つけるために戦いたいと思っています」
この戦いを行うために、メアリーの研究所は実験的なアプローチをとる必要があります。遺伝子銃と呼ばれるものを使用して、CRISPR変更されたDNAがキャッサバ植物に注入されます。「私たちはCRISPR構造で茎を爆撃します。そして起こることは、葉が成長します」
原則として、葉と根茎が茎から成長するにつれて、植物は衰弱性のモザイク病に対してより耐性を持つようになります。「アフリカの感染国での可能な使用はいつ頃になるでしょうか？」「私たちはまだその技術を磨いている段階です。なので、うまくいけば近い将来に実現するでしょう」
遺伝子編集が世界の飢餓を終わらせるのに役立つと想像してみてください。「これは作物を超えて、木や森など、おそらく私たちが持っている最大の農場にも適用可能です」
しかし人口が増加するにつれて、私たちの農業ニーズも拡大します。これは森林破壊につながり、それは気候変動の主要な原因の一つであり、今日私たちが見る記録的な高温に寄与しています。この恐ろしい傾向を逆転させるための一つの解決策は、温室効果ガスのような二酸化炭素を吸収するためにより多くの木を植えることです。
ルドルフは樹木生物学者のジャック・ワン博士と協力して、より多くの木を、そして速く成長させています。「ここには何がありますか？」「これらは遺伝子組み換え樹木です」
ジャックの研究所は10,000種類以上の遺伝子組み換え樹木を作成しました。目標は木材や紙などの異なる産業のための特性を最適化し、環境への影響を減らすことです。「私たちはこれらの細胞にCRISPRを導入します」
CRISPRが樹木のDNAを変更すると、胚は強化された根と芽を成長させます。「これはCRISPRを使用して特定の遺伝的変化のために正確にエンジニアリングされています」
これはジャックが従来の植物育種よりも迅速かつ効率的に特定の特性を選択するのに役立ちます。「この小さな苗木は今、小さなCRISPR編集された森です。これはこの段階で、温室に入る直前です。だから今は5〜6ヶ月間成長する準備ができています」「素晴らしい。とても素敵です」
ジャックの次のステップは、これらの苗木を温室に移し、完全に成長させて研究することです。「自然の集団で木を育てるのに15〜20年かかるのに比べて、温室の環境では5〜6ヶ月という短期間で新しい遺伝的に改良された木を分析し、生産することができます」「それは信じられないです。ここでは6ヶ月です」
彼らは空気中の二酸化炭素を吸収するのに最も効果的な種であるポプラの木を急速に育てています。「彼らは大気からとても大量の炭素を捕捉することができます。そして私たちは今ここで問題解決を始めなければなりません。私たちはあと20年や30年待つ余裕はありません」
木を育てるこの技術は、森林再生の取り組みに大きな後押しを与えています。「私たちの環境の時計は刻々と進んでいます。私たちは未来の世代のためにより良い、より健康的な環境を作りたいと思っています。これは今やるべきことです」「私たちがここで行っていることは、真の革命の始まりです。次のグリーン革命が、あなたの近くの森にやってきます」「はい、それは私たちの世界を革命的に変え、地球上の大きな課題を解決すると思います」
新しいCRISPRを燃料とするグリーン革命は、より豊かな世界への道を切り開くでしょう。
未来では、遺伝子編集された植物が世界の飢餓と気候変動に対処しています。強化された食料作物は厳しい条件でも成長し、水が乏しい砂漠でさえ育ちます。これらの病気に強い植物のおかげで、世界中の飢饉は過去のものとなりました。新しい急成長する森林が集合的に大気からの過剰な二酸化炭素を取り込み、気候を冷やし、世界の生態系のバランスを回復させています。
私が見るところ、遺伝子編集は人工選択のためのより速くより正確な方法です。それは微生物や植物では機能しますが、動物のようなより生物学的に複雑な生物での遺伝子編集はどれほど実現可能でしょうか？
私はカリフォルニア州デービスにいて、遺伝学者のアリソン・ヴァン・エナンと会っています。彼女はこの分野のパイオニアであり、私は彼女の仕事に親しんでいます。「おや、いけない」
「科学者は問題解決者であり、最善の方法を使って問題に対処しようとします。そして私の研究室は、より良い牛を育てようとしています」
地球上には約10億頭の牛がいます。それは管理すべき多くの動物です。しかし、アリソンは特定の形質を排除することで、牛の農場をより安全にしています。「ここに角があるのが見えますね」「はい」
「酪農牛は酪農生産に最適になるように品種改良されてきました。そして偶然にも、酪農牛は角を生やします。そしてこれらの角は問題です。なぜなら他の牛や牧場主を傷つけるからです」
これらの角を手動で切り落とす代わりに、アリソンは角を生やさない酪農牛を繁殖させています。角のない牛の種類と協力して、彼女は角のない遺伝子を角のある酪農牛の細胞に挿入しました。これらの細胞はクローン化されて角のない動物を作りました。「これらの角のない牛は、遺伝子編集された角のない雄牛の子孫です。これらはコンセプト証明動物です。ゲノム編集をどのように使用できるかのプロトタイプです」
この遺伝的技術は、通常の動物飼育で必要とされる数十年の繁殖よりもはるかに迅速に望ましい形質を持つ子孫を生産します。「それが編集が私たちにとって本当にすることです。この場合、角を生やさないという一つの有用な特性を導入し、残りの遺伝学を変更しないことを可能にします」
この技術は、遺伝子編集ツールを使用して一つの動物から別の動物に望ましい形質を導入できることを示しています。
「角を除去する以外に、私たちが取り除きたいまたは追加したい表現はありますか？」「私たちが何をするかもしれないか、本当に明らかな標的の一つは植物と動物の繁殖者にとっての病気への耐性です。そして世界的に見積もられるところによると、すべての動物生産の約20％が病気で失われています」「それは大きな割合です」「それは毎年何億頭もの牛が無駄に失われています」
「私にとって遺伝学は病気に対処するための最良のアプローチです。なぜなら彼らが病気にならなければ、抗生物質で治療する必要がなく、より生産的であり、農家は幸せで、牛は幸せで、消費者は幸せです。だから持続可能性のための三重の勝利です」
しかし、アリソンが選択しようとしているさらに基本的な特性があります。「牛肉産業では、実際には雄を好みます。それは雄の牛肉牛が定量的に雌よりも飼料1ポンドあたりより多くの肉を生産するからです」
そこでアリソンは遺伝子編集を使用して、雄の子孫のみを生産する牛を繁殖させています。これを達成するために、彼女は研究室で牛の胚に特殊な遺伝子を挿入します。これにより雄の性別を選択することが可能になります。これにより、より多くの動物が屠殺されるのを防ぐことができます。そしてこのような技術は、病気に対する抵抗性を挿入するために使用され、潜在的に抗生物質の必要性を減らす可能性があります。
実際、遺伝子編集された胚はちょうど3ヶ月前にこの牛に移植されました。「こちらがプリンセスです」「数分後に牛の超音波検査を見ようとしています」
獣医のブレット・マクナブが、遺伝子編集された胚が定着しているかどうかを確認するためにプリンセスに超音波検査を行います。「妊娠がまだ健康で生存可能かどうかを確認するだけです」「牛の超音波検査は人間の超音波検査とはちょっと異なります。原理は同じですが、アプローチが少し異なります」
アリソンの検査は、この母牛の気まぐれによって、超音波スキャナーをその…まあ…「あなたが次回それをやるのを知っています。見ているだけでたくさん学んでいます」
「妊娠していますね。それは良いニュースです」
胚移植が無事に定着したようです。「超音波では、音波を使用するので、より密度の高いものは音波を私のプローブに跳ね返します。そして、そこに浮かんでいる明るい白い構造物が見え始めます。それらはすべて子牛の部分です」「ああ、そうですか」「特定の構造に基づいて、子牛の性別を判断できます。男性のように見えました」
アリソンの雄だけの牛肉牛を繁殖する取り組みにとって、これは重要なマイルストーンです。これらの技術はまだ実験的であり、FDAによってまだ承認されていませんが、アリソンは遺伝子編集された牛からの製品を消費することは人間の健康に脅威をもたらさないと信じています。
人工的に雄の性別を選択することで、牛の生産をより人道的かつ効率的にすることができるでしょう。「リスクを上回るかなり説得力のある利点があります」
家畜の遺伝子工学を間近で見ることは、心を打ち砕くようなことです。
未来では、家畜の遺伝子を操作することで、有用な家畜種としての進化を加速させます。気候を損なうガスであるメタンの排出を劇的に削減するために遺伝子編集された新種の牛は、地球温暖化を大幅に減らしています。遺伝的に修正された豚の臓器は、免疫系による拒絶反応の恐れなく安全に人間に移植されます。臓器提供者の不足で誰も死ぬことはもうありません。
人間は何千年もの間、植物や動物を選択的に繁殖させ、特性を洗練させてきました。私たちは異なる種から二つの生物を交配させてハイブリッドを作り出してきました。例えば、ロバと馬からラバが生まれます。しかし研究室で遺伝子を混ぜることで、何でも、そして実際にすべてのものを生み出すことができます。
クラゲのDNAをウサギに挿入すると、蛍光ウサギになります。クモのDNAがヤギに編集されると、その乳はクモの糸に紡ぐことができます。このようなハイブリッドは多くの場合、研究目的でバイオエンジニアリングされています。しかし、ある科学者はCRISPRの種を超えた交配能力を使って、真に野心的なことを行っています。彼は絶滅種の遺伝子を復活させています。
私はマサチューセッツ州ケンブリッジにいて、遺伝学の分野の伝説であるジョージ・チャーチ博士に会っています。彼は遺伝子工学の創始者の一人です。彼はロシアのシベリアで気候変動と戦うために、ケナガマンモスの遺残からその遺伝子を復活させる目的で働いてきました。
「残念ながら、シベリアでは氷が多く溶けています。そこには何百万頭ものマンモスが凍結されており、露出し始めています。私たちは非常によく凍結された6つの標本にアクセスしました。それらは40,000年間一度も解凍されていませんでした」
「マンモスからサンプルを採取した際、解剖学的にはどこから取りましたか？」「ドリルビットでマンモスの脚の大きな塊を解剖しています。肉が飛び散るので、防護服を着ています」
過剰な狩猟と環境の変化により、ケナガマンモスは約10,000年前に絶滅し始めました。しかしジョージはシベリアの冷たく保存された遺残からDNAを抽出し、そのゲノムをマッピングしています。
「私たちはゲノムをコンピュータに読み込み、それを現代のアジアゾウの細胞に書き込みます」
現代のアジアゾウとケナガマンモスは共通の祖先を持っていますが、二つの異なる種です。ジョージは高度なCRISPR技術を使用して、余分な毛を成長させ、より多くの脂肪を生成するケナガマンモスからの複数の耐寒遺伝子を復活させています。その後、これらの遺伝的特性をアジアゾウの卵に統合する計画です。
「私たちはゲノムに数十の編集を行い、それらを赤ちゃんゾウにクローン化することができます」
しかし、なぜでしょうか？実は、耐寒性のあるゾウは地球温暖化の緩和にも役立つことがわかっています。シベリアの凍てつくツンドラでは、草は現在の熱を保持する森林環境よりも北極を冷やすのに効果的です。
「何十億平方キロメートルもの土地が温暖化のリスクにさらされています。そして、木を倒すことができる唯一の草食動物はゾウです」
奇妙なことに、草食動物は草原に戻すことができ、より光合成が活発です。そして耐寒性のあるゾウの相当な個体数が、放牧を通じてこの地域を草原として維持するのに役立ちます。そして、より光合成が活発な北極はより多くの二酸化炭素を吸収するでしょう。
「それは、北極を少なくとも部分的に気候変動と戦うのにより有利な形に戻すための、希望的には大きな国際的な取り組みの一部です」
「ケナガマンモスのような絶滅した生物を復活させることは可能性の範囲外ですか？」「私たちがそれに熟達するようになれば、耐寒性のあるゾウを完全に遺伝的に同一のマンモスに切り替えるかもしれません」
ケナガマンモスのDNAを復活させることが北極の氷の状態を回復するのに役立つとは誰が思ったでしょうか。
未来では、ほとんどの生物の遺伝子を他の種に安全に挿入して革命的なハイブリッドを作ることができます。プラスチックを食べる微生物から遺伝子を持つエンジニアリングされたクラゲが、非分解性のゴミを有機的に分解することで海洋をきれいにしています。一部の科学者は恐竜の遺残からDNAを抽出し、これらの絶滅種を復活させる寸前にいます。一匹の恐竜を復活させることで、絶滅の危機に瀕している他の種を助けるための新しい技術が開発されることを期待しています。
ジョージ・チャーチと直接話すことは、謙虚でインスピレーションを与えるものです。まるでケナガマンモスのDNAを復活させるだけでは足りないかのように、彼はまた30億ドルのヒトゲノムプロジェクトの開始も助けました。この画期的な研究はすべての塩基対を特定し、人間のゲノム全体をマッピングしました。その主な目的は病気を征服することでした。
「それは本当に大きな出来事でした、そして今でもそうです」「私たちは人間のゲノム全体の最初の調査の完了を祝います」
人間の体全体にわたる複雑な遺伝子コードのこのロードマップは、医師が病気をより良く診断し治療する力を与えます。「私たちはゲノムを読み取るコストを下げるために本当に一生懸命働いてきました。これは私が思うに、ほとんどの人が恩恵を受けることができるものです」
DNAシーケンシング技術の進歩のおかげで、ゲノム全体を読み取るコストは激減しました。「それを利用するようにみんなをシフトさせるような小さな転換点があるでしょう。そして遺伝学の場合、それは世界中のすべての人のゲノムを読み取って、アクション可能な情報を提供することになるでしょう」
アクション可能とは、個人がどのような種類の病気に遺伝的に感受性があるかを知らせることを意味します。これにより、人々は差し迫った病気を避けるか管理するために積極的になれます。
「私たちは、世界中のすべての人が数年以内にシーケンスされる軌道にあると思います」
ヒトゲノムプロジェクトは、あらゆる種類の人間の病気の治療に大きな影響を与え続けています。それがどのように行われているかを知るために、私はニューヨーク州ロングアイランドの歴史的なコールド・スプリング・ハーバー研究所でブルース・スティルマン博士に会っています。
「ヒトゲノムプロジェクトから来る革命があり、多くのがん研究はそれにリンクしています。私たちは今、その遺伝学について非常に深い理解を持っています。そして、それが何をすることができるかというと、新しい治療法を個々の患者の遺伝学にリンクすることです」
「私はがん学に興味があります。乳がんで叔母を亡くしました。そしてそれが私をこの解決策を見つける旅に導いたと思います」
「私たちの科学者の一人が非常に興味深い遺伝的な選択技術を使用し、今、私たちはその情報を使用してがん治療を改善する準備をしています」
1890年に設立されたこの研究所は、8人のノーベル賞受賞者の本拠地です。「これはコールド・スプリング・ハーバーの最初の研究室でした。そして今でも使用されています。これはがん研究所なので、まだがん研究に使用されています」
ここの科学者たちはCRISPRを含む遺伝子編集技術を使用して、がんと戦う新しい方法を開発しています。これらの進歩は、個人のユニークな遺伝学と協力するように調整された治療法につながっています。
「例えば、特定の遺伝子に肺がんを引き起こす変異がある場合、その肺がんをターゲットにした治療法があります」
しかし、人間の生活を改善するために遺伝学を使用する長い歴史の影で、コールド・スプリング・ハーバー研究所には不幸で暗い過去もあります。
「1910年代と1920年代に起こったことは、科学者たちが多くの特性が個々の遺伝子によって継承されると信じ始めたことでした。しかし実際にはそうではありませんでした」
これは優生学と呼ばれる時代につながりました。つまり、人間の選択的な繁殖です。コールド・スプリング・ハーバー研究所は、アメリカの人口に関する生物学的情報を収集するために優生学記録事務所さえ開設しました。
当時、一部の人が望ましいと信じる特定の特性を持つ人々は繁殖に適していると見なされましたが、マイノリティや障害を持つ人々は結婚を禁止され、中には不妊手術を受けさせられた人もいました。
「その優生学運動は科学から大きく外れました。科学者たちはこの優生学運動に反対し、1930年代までに米国では効果的に閉鎖されました」
このスケルトンがクローゼットにあるにもかかわらず、私たちの歴史を知ることは重要です。それを繰り返さないためです。そして今日のコールド・スプリング・ハーバー研究所で私が見ていることから、楽観的になる余地は十分にあると思います。
本物の科学が行われると、真の進歩が遂げられます。そして始めるのに最適な場所は影響を受けた子どもたちです。
「私たちは脊髄性筋萎縮症と呼ばれる病気に取り組んできました。これは子どもが継承する変異です。子どもは最終的に死亡しますが、研究所はこれらの子どもたちが死亡するのを実際に防ぎ、実際にかなり高い生活の質を与える薬を開発しました」
これはすべて、若いアナベル・フロストと彼女の衰弱性の遺伝的障害について考えさせてくれます。そしてこの種の研究は私に希望を与えます。
実際、遺伝子工学は突然変異によって引き起こされる鎌状赤血球貧血のような遺伝的障害さえも修復することができます。この病気は赤血球をかぎ針のような形に変形させ、それが一緒に固まって生命を脅かす血栓を引き起こす可能性があります。
「CRISPRは今、鎌状赤血球貧血の遺伝子を変えるために使用されています。そこでは、本質的に鎌状赤血球貧血を逆転させる血液系の細胞を患者に戻し移植します。そしてそのような種類の試験がCRISPRで現在行われています」
最近、科学者たちは患者自身の骨髄を生成する幹細胞を遺伝子編集しました。その後、これらの変更された細胞を彼女の体に再注入しました。驚くべきことに、この治療法は歴史上初めて患者の鎌状赤血球貧血を治癒しました。
「CRISPRのような技術は信じられないほど強力であり、世界を変えることができます。それらはまた、人類自体を変える可能性も持っています」
しかし制限があります。CRISPR技術は完璧ではなく、時には遺伝的な再構成に間違いを犯し、それが壊滅的な結果をもたらす可能性があります。これは、CRISPRを人間に直接実装することが依然としてリスクを伴う見通しであることを意味します。
しかし、ある先見の明のある科学者は、遺伝子編集技術により高いレベルの精度を与えることを目指しています。ハーバード大学とMITのブロード研究所のデイビッド・リュー博士は、いつか人間の安全な遺伝子編集につながる可能性のあるツールと技術に取り組んでいます。彼はプライム編集と呼ばれる新しい遺伝子編集ツールを開発しています。
「その点に関するあなたの研究について少し教えていただけますか？」「自然が提供する機械、例えばCRISPR-Cas9は、私たちが望むことを行わないことがよくあります。二重らせんを破壊した結果は、最も頻繁に遺伝子を中断し、切断部位で少数のDNA文字の欠失や挿入を引き起こします」
CRISPRとプライム編集技術の両方がDNAを切断することで機能します。しかし、一部の敏感な状況では、CRISPR技術はあまりにも鈍い道具かもしれません。それは二重らせんの両方の鎖を破壊するからです。
まれに、これが意図しない方法で遺伝子を妨害する可能性があります。しかし、プライム編集はより多くのピンセットのようなものです。二重らせんの一本の鎖だけを破壊し、科学者が単一の塩基対を非常に正確に変更することを可能にします。これは音楽スコアの一つの音符を変更するようなものです。
「遺伝的要素を持つほとんどの病気では、その病気を治療するためには、その変異した遺伝子を正常なDNA配列に正確に戻す必要があると信じられています」
この超精密技術により、デイビッドはDNAのはしごの単一のステップ上の個々の変異を置き換えることができます。はしご全体のセクションではありません。
「プライムエディターを使用してそのような種類の変更を行うことができます。私たちが信じているような変更は、遺伝的疾患を引き起こす変異を直接修正することができます」
研究室でデイビッドはテイ・サックス病や嚢胞性線維症などの遺伝病の変異を成功裏に修正しており、このプライム技術がすぐにアナベルのような遺伝的障害を持つ人々を助ける準備ができると考えています。
「潜在的な人間への応用はどのくらい先になるでしょうか？」「おそらく早ければ今後5年から10年以内に、最初の薬の一部が準備できているはずです。それは信じられないほど刺激的な時代です。5年か10年前に私に尋ねていたら、まだそれはSFの領域にあると言っていたでしょう」「それは素晴らしいです」
この実験的な技術は科学的事実となり、影響を受けた個人により良い生活の見通しを与えるでしょう。しかし、今のところ、人々の遺伝子コードの再構築は物議を醸しています。
2018年、ある研究者は、双子の胚にHIV耐性を遺伝子編集するためにCRISPRを使用して世界を驚かせました。これは生殖系列編集と呼ばれています。人間に対するこの技術は時期尚早と考えられ、科学界で広く非難されました。
「人間での最初の遺伝子編集は、社会一般に深刻な影響を与える科学の深刻な誤用でした」
関係者は安全規制を無視したことで罰せられました。幸か不幸か、遺伝子工学のパンドラの箱は大きく開かれました。
「多くの点で、これは科学を行うコストの一つです。技術自体は中立です。それは良くも悪くもありません。本当の問題は、人々がその技術で何をするか、そして遺伝子編集が進化に対する制御の深さが可能にする潜在的な意図しない結果にどれだけ注意深く、または心を配っているかです」
植物、動物、そして最終的には人間の繁殖における進化に対する制御の深さにより、私たちは種として未知の領域に入ろうとしています。
「進歩が止まるべき場所と、私たちの道徳または倫理が入るべき場所の間に明確な境界線を引くことは難しいです。一部の人々は進歩を遂げるためにいくつかの境界線を越えなければならないと主張するかもしれません。そして特に農業ではたくさんの進歩がありました」
今日、トウモロコシと大豆の90%以上が遺伝子組み換え（GMO）されています。これらの作物は少ない農薬、土地、水を必要とします。科学者たちはまた、より栄養価が高く、さらには干ばつに強い作物を開発するために遺伝子編集を使用しています。
多くの一般の人々は懐疑的なままですが、科学者の大多数はGMO食品は安全だと信じています。「利益と良い目的のために遺伝子をいじることは実際には倫理的なことです」
そして人間に関しては、多くの人々は遺伝子編集の利点がリスクを上回ると信じています。「世界中の何億人もの子どもたちに影響を与える10,000の単一遺伝子疾患があります。精密医療が役立ち、そして私たちはそれらの上に構築し始めます」
「正しい手の中で、私は遺伝子工学が人々と私たちの惑星にとってはるかに良い未来をもたらすと思います」
一部の人々はそれが人間の進化をさらに加速させると考えています。30年後、私たちは認識できないかもしれません。「それが私たちの意図になるとは思いませんが、これらの大きな飛躍をして、それらに慣れると、人々は中毒になります」
私は遺伝子編集技術が最終的に私の叔母やアナベルのような人々を助けることを願っています。そしてこれらの理由と他の多くの理由から、私は遺伝子工学の台頭が速く来ることを信じています。
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